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价格超过100万美元的第一种美国药物可能即将出现

在药物定价这个自相矛盾的世界里,美国第一个超过100万美元的药品价格正在考虑之中,因为国家对处方药成本的影响力越来越高。

Leerink分析师周一在一份研究报告中写道,旨在治疗血友病(一种影响血液凝固能力的疾病)的新基因疗法可能带来150万美元或更高的价格。

基因疗法可以提供基因的健康副本,以弥补导致疾病的有缺陷的基因,旨在通过一次治疗来治愈 - 或至少显着改善 - 疾病。血友病的这些疗法正在制药商BioMarin,Spark Therapeutics和UniQure中开发。

他们正在改变我们对医药交付和定价的看法。第一个基因疗法于12月在美国获得批准,1月份的价格为850,000美元。它被称为Luxturna,它治疗罕见的失明症状,由Spark制造。

150万美元或更高的价格将在美国树立新的范例

“看来这种看似不透水的百万美元门槛可能会被血友病基因疗法破坏,这可能会通过降低因子替代治疗的成本为社会创造价值,”Leerink分析师Joseph Schwartz和Dae Gon Ha在他们的研究中写道注意。

根据Leerink的说法,因子替代疗法是目前治疗血友病患者的治疗方法,估计成人患者每年的费用在58万美元到80万美元之间。对于一些患者,每年的费用可能接近100万美元,甚至更高。大约20,000名美国人患有血友病。

出于这个原因,与一生的慢性治疗相比,许多人认为潜在的一次性150万美元成本是一个便宜货。

然而,其他人,比如匹兹堡大学药物政策和处方中心主任瓦利德格拉德认为这是过分的。

Leerink分析师将Spark的基因疗法Luxturna的价格考虑在其价格估算中,并指出“关于基因疗法治疗的最重要问题之一涉及市场将承担的价格”,同时考虑到直接和间接成本“以及痛苦的社会成本负担。”

他们表示,对于血友病基因治疗,甚至可能有超过150万美元的“一些空间”,如果批准,这些药物的潜力定价为每位患者200万美元。

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