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FDA授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病的孤儿药资格

SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司,专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。PD-0325901是一种口服小分子药物,可选择性抑制MEK1和MEK2。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的遗传性疾病,由NF1基因突变引起,该病可影响儿童和成人。NF1基因突变可导致神经纤维瘤蛋白活性的丧失,这可能导致MAPK信号途径的过度激活、不受控制的细胞生长和肿瘤形成。1NF1是一种异质性疾病,经常导致丛状神经纤维瘤,这是外周神经系统的一种痛苦的、毁容性的肿瘤。据估计,美国约有10万例NF1患者。

SpringWorks Therapeutics公司首席执行官Saqib Islam表示,NF1患者群体对有效治疗药物存在着迫切的需求。我们很高兴FDA授予了PD-0325901孤儿药地位并认识到了该药治疗NF1的潜力。我们已准备在2019年上半年启动PD-0325901治疗NF1相关丛状神经纤维瘤的IIb期临床研究,非常期待与FDA的密切合作。

值得一提的是,就在近日,FDA也授予了SpringWorks公司口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的快速通道地位。

SpringWorks Therapeutics是2017年9月从辉瑞剥离出来的议案家初创新锐公司,在A轮融资中获得1.03亿美元的资助,该公司的4款核心药物均来自辉瑞公司,包括nirogacestat(PF-03084014)、MEK 1/2抑制剂PF-0325901、senicapoc(PF-05416266)和FAAH抑制剂PF-0445784。

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